上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是世界实践上海首例儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤 ，复发率高且复发后5年整体生存率较低。新药
记者9日得悉 ，快速在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的引入药物用药支持下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完结了上海首例通过特别进口通道获批的立异依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天 ，患儿国家儿童医学中心 、承受上海交通大学医学院隶属上海儿童医学中心方面承受采访时表明，特别这一突破性医治为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的进口期望 ，也为世界新药的世界实践上海首例快速引入供给了可学习的立异途径 。
据悉 ，新药高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即便通过多形式医治 ，快速复发率仍高达41% ，引入药物用药且复发后5年整体生存率仅为20%左右，立异临床亟需更有用的患儿医治手法。2023年12月 ，美国食品药品监督管理局(FDA)同意DFMO用于HRNB的保持医治 。这是全球首个也是现在仅有获批用于神经母细胞瘤的口服保持疗法，通过按捺肿瘤细胞成长所需的要害酶(ODC) ，然后“饿死”肿瘤细胞 ，以明显下降复发危险 。
2024年3月 ，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，通过14个月的化疗 、手术 、自体造血干细胞移植 、放疗和免疫医治 ，病况完全缓解 。但是 ，面临疾病的高复发危险 ，婷婷的爸爸妈妈一直忧心如焚 。得知DFMO在美国获批后 ，他们迫切期望该药能尽快被引入国内 。
在上海市药监局和上海市卫健委的指导下 ，医院根据《临床急需药品暂时进口工作方案》，发动DFMO紧迫进口申报 。药物于本年5月获批并完结通关运送 ，终究顺畅抵达医院 。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表明 ：“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿供给了世界前沿的医治挑选 。未来 ，咱们将持续扩展世界新药的引入规模，为更多稀有病和难治性疾病患者打破‘用药难’的窘境 。”(完) 。
